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爱施健原研醋酸氟氢可的松片在中国大陆获批上市

2025China.cn   2024年05月27日

爱施健中国今日宣布,原研药醋酸氟氢可的松片(赋能定®/Florinef®)进口上市申请获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于治疗失盐型先天性肾上腺皮质增生症(CAH)和失盐型原发性慢性肾上腺皮质功能减退症(Addison病)。

2024年最新发布的中国CAH患者调研报告显示,此类患者家庭目前主要通过海外代购等方式获取原研醋酸氟氢可的松片,患者出现短期、长期盐皮质激素断药情况时有发生,部分患者曾因未服用醋酸氟氢可的松片而发生电解质紊乱,国内临床亟需上市并保证国内市场稳定供应醋酸氟氢可的松片,为患者健康保驾护航。

基于此,爱施健中国于2023年4月提交了原研醋酸氟氢可的松片的进口上市申请,并获得了药品审评中心的优先审评资格。该产品在中国大陆的成功获批,助力解决CAH和Addison病患者药物可及性问题,为中国患者及其家庭带来了新的曙光。

爱施健中国区首席执行官Larry Merizalde先生表示:“原研醋酸氟氢可的松片在中国大陆的获批上市不仅为CAH和Addison病患者提供了触手可及的治疗希望,也弥补了国内治疗领域的空白,同时标志着爱施健中国在中国罕见病领域迈出坚实的一步,推动了中国罕见病治疗事业的高质量发展,进而助力实现‘健康中国2030’的宏伟目标。”

先天性肾上腺皮质增生症(Congenital adrenal hyperplasia,CAH) 是一组由肾上腺皮质类固醇合成通路各阶段各类催化酶的缺陷,引起以皮质类固醇合成障碍为主的常染色体隐性遗传性疾病[1]。其中,21-羟化酶缺陷(21-OHD)为最常见类型[1]占比90-95%,已于2018年被列入中国《第一批罕见病目录》。CAH是一种罕见但可治疗的疾病,通常需要终生服用肾上腺皮质激素替代治疗,包括糖皮质激素和盐皮质激素。盐皮质激素替代治疗可改善失盐状态,能协同抑制雄激素,减少糖皮质激素剂量。[1]。

Addison病又称原发性慢性肾上腺皮质功能减退症(Primary adrenal insufficiency ,PAI),是指原发于肾上腺的各种病变导致肾上腺皮质产生糖皮质激素和/或盐皮质激素水平下降所致的一类全身性疾病,患病率为10-14/10万[2],是一种罕见疾病。由于Addison病的临床症状主要由于糖皮质激素、盐皮质激素和雄激素的缺乏引起,因此患者需要终生使用肾上腺皮质激素替代治疗[2],氟氢可的松与糖皮质激素联合使用可提供接近正常肾上腺活性的替代治疗[3]。2016年美国内分泌学会(TES)发布的Addison的诊断和治疗指南建议所有确诊为醛固酮缺乏症的患者需接受氟氢可的松的替代治疗[4]。在确保达到治疗目标情况下,糖皮质激素应维持最小剂量和最短持续时间。

参考文献:

1. 中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢病学组.中华儿科杂志,2016,54(8):569-576.

2. Betterle C, Presotto F, Furmaniak J. Epidemiology, pathogenesis, and diagnosis of Addison’s disease in adults. J Endocrinol Invest. 2019 Dec;42(12):1407–33.

3. Coursin DB, Wood KE. Corticosteroid Supplementation for Adrenal Insufficiency. JAMA 2002; 287 (2): 236-240

4. Bornstein SR, Allolio B, Arlt W, Barthel A, Don-Wauchope A, Hammer GD, et al. Diagnosis and Treatment of Primary Adrenal Insufficiency: An Endocrine Society Clinical Practice Guideline. J Clin Endocrinol Metab. 2016 Feb;101(2):364–89.

(来源:爱施健)

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