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罕见病迎来新突破,诺华PNH口服单药疗法飞赫达®(盐酸伊普可泮胶囊)开出全国首方

2025China.cn   2024年06月17日

今天,阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)创新口服单药疗法飞赫达®(盐酸伊普可泮胶囊)成功开出全国首张处方,标志着中国PNH成人患者迎来了全面控制血管内外溶血、便捷口服用药的全新治疗选择。

作为全球首个且目前唯一的成人PNH口服单药疗法,盐酸伊普可泮胶囊今年4月在中国获批用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的成人患者。得益于国家对罕见病创新药物引进的加速推动,盐酸伊普可泮胶囊仅用了54天即完成了从获批到正式进入临床实践的全过程。

可能致命的并发症

PNH患者终身陷疾病

阴霾PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病,除了贫血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭等主要临床表现,患者形成血栓和罹患慢性肾病的风险总是数倍于常人,且血栓是最常见的死亡原因。PNH常见于30-40岁人群,对青壮年患者的生命健康、工作社交及经济状况造成沉重负担。

”PNH是‘罕见病中的罕见病’,患者需要终身维持用药来控制溶血。许多年轻的患者希望为家庭、为社会做贡献,但陷入‘年富却力不强’的困境,非常迫切地期待获得有效的救治。多年以来,对创新疗法的追求既是患者共同的心愿,也是我们医生的目标。“——盐酸伊普可泮胶囊国际多中心三期临床试验的中国区主要研究者、北京协和医院血液内科韩冰教授

弥补传统疗法缺陷

助力患者重获生命希望

目前,PNH的标准治疗方式以抗补体C5疗法为主。该疗法虽然能够抑制血管内溶血,但无法有效抑制血管外溶血,导致部分患者残留贫血、疲乏和输血依赖4。据统计,约88%接受抗补体C5疗法的患者可能患有贫血,其中大约1/3的患者在12个月内至少需要1次输血5,加之抗补体C5疗法是通过静脉注射和皮下注射给药,患者不得不“隔三岔五跑医院”输血和用药,难以像平常人一样生活、工作、学习,严重影响了生活质量。

盐酸伊普可泮胶囊是全球首个也是目前唯一的特异性补体B因子口服抑制剂,作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路,可全面控制血管内和血管外溶血,弥补抗补体C5疗法的缺陷,开创了PNH靶向治疗的全新时代。

“我们非常振奋地看到,多项临床研究证实了盐酸伊普可泮胶囊在改善血红蛋白水平、提高治疗依从性、耐受性与安全性等方面的表现。期待这一创新药物能尽早惠及更多中国PNH患者,提高生命质量,减少疾病负担和相关医疗资源消耗。也希望各方加强合作,共同构建一个更加完善的罕见病诊疗和保障体系。”——韩冰教授

根据2024年欧洲血液与骨髓移植协会年会(EBMT)上最新公布的关键III期APPOINT-PNH临床研究的扩展期结果,大多数患者持续接受盐酸伊普可泮胶囊治疗48周后,能够使血红蛋白水平持续升高至接近正常(12g/dL或以上),几乎所有患者(97.5%)保持无输血(第2~48周),患者报告的疲乏也有所改善。

(来源:诺华集团)

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