本次第42届摩根大通医疗健康年会(J.P. Morgan Healthcare Conference,下称“JPM大会”)已于2024年1月8日至11日在美国加利福尼亚州旧金山举行。本次会议邀请了医药行业和国际投融界的“大佬”齐聚,共同探讨行业前沿进展和未来发展新趋势。复健资本新药创新基金孵化的三家企业星明优健、星核迪赛、星奥拓维出席JPM大会并在生物技术专场发表演讲,获得精彩反响。公司深度参与了全球生物医药的国际化交流,为未来的创新合作奠定基础,探索可持续发展的合作机会。
JPM大会自1983年举办至今已经有41年,是全球生物医药健康领域规模最大、信息量最大的医疗保健投资研讨会,其将全球范围内近万名行业领导者、创新企业代表、技术开发者以及投资者联系起来,被视为行业“风向标”。
星明优健
星明优健执行总裁 孙思睫博士
苏州星明优健生物技术有限公司于2021年7月成立,由复星医药旗下的复健资本新药创新基金孵化,专注于视网膜退行性疾病的广谱型基因治疗创新药的开发。公司拥有研究经验超过15年的专业的视觉、病毒学和基因治疗研发团队,以及产业经验丰富的管理团队。不同于针对遗传性罕见病的传统基因替代疗法,星明优健通过全球领先的光遗传学和原位转分化技术平台,为全球超过3亿感光细胞退行性和视神经退行性疾病(青光眼)患者提供广谱、创新、安全和有效的复明方案。
先发管线UGX-201是一款广谱性的光遗传学基因治疗产品,利用腺相关病毒(AAV)包裹重组G蛋白偶联受体(GPCR)视蛋白基因片段,递送至视网膜,以使退化的视网膜重新获得光感。2022年全球首次在人体中观察了GPCR视蛋白疗法对于晚期视网膜色素变性(RP)患者的安全性与初步疗效。目前该研究者发起的临床研究(IIT)已完成队列一6名有光感的极低视力患者的入组以及初步数据分析,并于2024年Q1启动队列二无光感患者的入组。由于UGX-201的广谱型,各种基因突变造成的晚期视网膜色素变性患者均可以从这项研究中获益。
星核迪赛
星核迪赛副总裁 陈丹博士
苏州星核迪赛生物技术有限公司成立于2022年6月,是复健新药创新基金孵化设立的一家mRNA药物公司。区别于其它mRNA公司,星核迪赛主要致力于具有重大临床需求和市场前景的治疗性mRNA药物开发。截至目前,星核迪赛已开发了两款拥有独立自主知识产权、可突破国外专利壁垒的特色LNP递送系统—高安全性的肝实质细胞靶向的LNP和注射部位特异性表达的LNP。相较于常规LNP,这两款LNP免疫原性更低,并且可规避体内预存抗PEG抗体的捕获,为开发治疗性mRNA药物提供了有力工具。公司立足于高技术壁垒的LNP,自主研发了国际领先的创新性技术平台—递送系统逆向设计平台、微流控连续智造平台和临床精准给药设计平台,完善在材料、制剂、设备和核心品种的自主知识产权网络构建,迅速推动核心专利的布局和差异化竞争优势的产品管线开发。
星奥拓维
星奥拓维执行总裁 张善中博士
苏州星奥拓维生物技术有限公司在2022年1月由复健新药基金孵化设立,是一家专注于内耳听力损伤等相关疾病的创新药生物技术公司,以国际领先的双AAV基因递送、基因编辑和类器官等五大平台,针对感音神经性耳聋,开发基因递送、基因编辑和内耳毛细胞再生药物。本次JPM盛会,正值星奥拓维成立2周年庆典,在这2年里,星奥拓维全体人员勠力同心,顺利完成OTOF耳聋基因治疗产品OTOV101注射液的早期研发、临床样品生产、临床前安全性评估,完成研究者发起临床研究(IIT)全部5例受试者入组,取得亮眼数据,初步结果显示,受试者接受治疗后2周,听力即出现显著改善,1月左右,听力恢复到正常人水平。这项全球领跑的药物开发成果被人民日报、山东省电视台等多家媒体报道,星奥拓维也获得了2023年勃林格殷格翰创新大赛最受行业关注奖。1月8日JPM大会首日,OTOV101注射液临床研究论文在Advanced Science杂志(影响因子15.1)正式刊出,这是全球首篇OTOF耳聋基因治疗的临床论文,震惊了业界。星奥拓维将继续努力,在更多管线上,取得突破性进展,创造更多世界第一,为耳聋患者带去革命性的产品,造福患者。
(来源:复星医药)